Matične ćelije nude nadu za lečenje autizma kod dece

05.04.2017. Rockledge, Florida (CNN) - Gracie Gregory smešeći se gleda ispod plavih sjajnih očiju. Ona sedi u krilu svoje mame, pored starije sestre, Ryleigh, koja hvali Gracie „kako je mnogo slatka i dobra.”

Nije uvek bilo tako. Pre samo par godina, Ryleigh (11 godina) se bojala svoje sestre kad bi ona dobila napade besa i vrištala.

„Borila bi se i šutirala”, kaže Ryleigh, ističući da tada ne bi bilo moguće sedeti ovako pored Gracie.

Gracie (7 godina) prekida: „Ja se toga uopšte ne sećam.”

„Mi se sećamo”, kaže njena majka, Gina Gregory.

autism-research-duke-2.jpeg

Gracie ima autizam. Nakon što joj je dijagnostifikovano u 2. godini života, ovo stanje utiče na gotovo svaki aspekat života u njenoj porodici. Međutim, nova studija daje nadu porodici Gregory, kao i mnogim porodicama poput njih.

Gracie je jedno od 25 dece koja su učestvovala u prvoj studiji ove vrste na Duke Univerzitetu u Durhamu u Severnoj Karolini, SAD. Cilj studije je bio utvrditi: da li transfuzija sopstvene krvi iz pupčanika koja sadrži dragocene matične ćelije može pomoći u lečenju autizma kod ove dece.

Rezultati su bili neverovatni: kod više od dve trećine dece zabeleženo je poboljšanje stanja. Druga, veća studija je u toku. Istraživači se nadaju da će ova studija dovesti do pronalaženja dugoročne terapije za decu s autizmom.

Skeptici navode da je prisutno dosta neodgovorenih pitanja da bi bili uzbuđeni oko ove vesti. Čak i istraživači sa Duke Univerziteta priznaju ovakav stav. Početna studija, objavljena u sredu (05.04.2017) u časopisu Stem Cells Translational Medicine bila je sigurnosna studija, a ne kontrolisana, dvostruko-slepa studija koja bi dala konačnu potvrdu o pozitivnim rezultatima. Ova studija je otvorena, što znači da su svi - lekari i porodica - znali da se terapija primjenjuje.

Međutim, za porodicu Gregory promene kod njihove kćerke su ogromne.

Odavno su prošli dani kada je Gracie dobijala napade u redovima Disney World-a ili u restoranima. Kada bi se to dešavalo, njeni roditelji bi poželeli da imaju majcu sa natpisom „Moje dete ima autizam“ kako bi izbegli osuđujuće poglede. Tokom terapija, Gracie bi udarala, vikala, pljuvala i udarala svog terapeuta. „Pokušaji da je nagovorimo da sedi tamo bili su strašni“, kaže njena mama. Čak i samo pranje zuba ili češljanje kose bi mogli da je izbace iz takta. Kod Gracie, koja je tada imala 5 godina, bio je dijagnostifikovan blagi do umeren autizam, ali njeni roditelji kažu da je poremećaj narušavao oko 75% njenih dnevnih aktivnosti. Nakon učestvovanja u istraživanju, taj postotak je smanjen na samo 10%.

Na skali od 1 do 10, njen napredak ocenjuju sa oko 8 ili 9; toliko je bilo dramatično. Ona je čak počela i da pohađa „redovnu” školu i to uspešno, što njeni roditelji nikada nisu mislili da će se desiti. Prolazila je različite specijalne školske programe, ali ništa nije dovoljno odgovaralo.

Da li su promene kod Gracie rezultat transfuzije krvi iz pupčanika, čime je stimulisan njen mozak? Da li je njen mozak postao zreliji kako je ona bivala starija? Ili su pak roditelji nesvesno uvećali izjave o njenom napredovanju, obzirom na sve poteškoće kroz koje su prošli.

To su pitanja koja porodica Gregory sebi još uvek postavlja. Međutim, ono što oni znaju je da su promene kod njihove kćerke počele da se javljaju oko šest meseci nakon transfuzije u januaru 2015. i nastavljaju da se dešavaju i danas.

Prof. dr Joanne Kurtzberg (Duke Univerzitet, Severna Karolina, SAD) jedan je od glavnih istraživača u ovoj studiji. Generalno, prof. dr Kurtzberg je svetski renomirani stručnjak u oblasti primene matičnih ćelija iz krvi pupčanika kod dece obolelele od raka, krvnih i metaboličkih bolesti.

autizam-istrazivanja-duke-vita 34.jpeg

07.04.2017. prof. dr Kurtzberg je bila počasni gost i predavač u banci matičnih ćelija Vita 34 u Lajpcigu, i to povodom obeležavanja skladištenja 150.000-og uzorka u ovoj banci i 20 godina njenog postojanja. Vita 34 je dr Kurtzberg odala počasno priznanje za njen doprinos u razvoju terapija matičnim ćelijama iz krvi pupčanika. Prof. dr Kurtzberg je na ovom skupu izjavila da se godišnje u svetu uradi 4.000 do 5.000 transplantacija krvi iz pupčanika i da taj broj iz godine u godinu raste.

 

Kurtzberg, koja je na čelu Programa “Robertson Clinical and Translational Cell Therapy Program”, udruženo radi sa dr Geraldine Dawson, direktorkom Duke Centra za autizam i razvoj mozga.

Obe doktorke vide veliku potrebu za razvijanjem medicinskog napretka u lečenju dece sa autizmom.

Oko 30% ove dece nikad ne progovori, a mnoga deca, čak i s ranim intervencijama u ponašanju, i dalje se bore da se prilagode. Takođe, ne postoje lekovi odobreni od strane agencije za lekove FDA koji poboljšavaju osnovne simptome autizma.

„Bila sam veoma zainteresovana za saradnju s ljudima na Duke Univerzitetu. Ova saradnja bi mogla da ponudi medicinske pristupe u poboljšanju neuroplasticiteta ili sposobnosti mozga da reaguje na lečenje”, kaže Dawson.

Tu nastupa dr Kurtzberg. Tokom poslednje dve decenije ona je imala prilike da bude u kontaktu sa decom sa nasleđenim metaboličkim poremećajima, koja su lečena pomoću krvi iz pupčanika nakon primanja visoke doze hemioterapije.

„Uspeli smo da pokažemo da transplantacija krvi iz pupčanika spašava život, kao i da poboljšava neurološko stanje dece sa nekim od ovih oboljenja”, kaže ona.

Počela je da se pita: Može li krv iz pupčanika pomoći i drugoj deci?

Pre oko 10 godina njena laboratorija je započela klinička ispitivanja dece s cerebralnom paralizom, čiji su roditelji sačuvali krv iz pupčanika. I ovde su zapaženi pozitivni rezultati.

Pogledati: https://tinyurl.com/l6jcu2l

A kod neke od te dece koja su naginjala ka autizmu, zapaženo je i poboljšanje simptoma autizma. Još jedna blistava ideja je pala na pamet: šta ako se krv iz pupčanika upotrebi konkretno za lečenje samog autizma?

Sigurnosna studija je otpočela pre nešto više od godinu i po dana. Ne samo da je utvrđeno da je transfuzija krvi iz pupčanika bezbedna procedura, već je i kod 70% od 25 dece, starosti od 2 do 6 godina, primećeno poboljšanje u ponašanju – prema opisima roditelja, ali i istraživača sa Duke Centra.

„Kod neke dece, koja nisu mnogo govorila, primećeno je značajno povećanje fonda reči koje koriste, kao i poboljšanje funkcionalnog govora”, kaže Kurtzberg. „Mnoga deca su u mogućnosti da učestvuju u igrama i vode smislenu komunikaciju na način koji ranije nije mogao ni da se zamisli. Neka deca su manje ponavljala ponašanja koja su imala u momentu kada je studija počela.”

Dawson dodaje, „Studija je veoma ohrabrujuća. Videli smo pozitivne rezultate. Međutim, nismo imali kontrolnu grupu, što je vrlo važno u uspostavljanju efikasne terapije.”

Obe naučnice naglašavaju da su, kada se radi o rezultatima, optimistične sa oprezom, kao i da je sada važno da nauka dalje odigra svoju ulogu. Trenutno je u toku studija koja će definitivno pokazati da li se pomoću krvi iz pupčanika može lečiti autizam. Radi se o dvostruko slepoj, placebo kontrolisanoj studiji koja uključuje 165 autistične dece, starosti od 2 do 8 godina. Administracija za lekove FDA nadgleda ovu studiju.

Pre nego što dobiju definitivne rezultate, naučnice ne žele da daju krajnje izjave o uspešnosti lečenja.

Dawson dodaje „Za roditelje koji bi mogli da čuju o krvi iz pupčanika kao potencijalnom izvoru terapije za autizam, važno je da znaju da mi veoma naporno radimo na dobijanju odgovora na ovo pitanje. Još uvek nismo stigli do njega.”

Za sada Kurtzberg ima hipotezu o tome šta se događa po davanju ove terapije: određene imunološke ćelije iz krvi pupčanika prolaze kroz krvno-moždanu barijeru i menjaju povezanost mozga, i takođe suzbijaju upalu, koja se može dovesti u vezu sa autizmom.

Roditelji male Gracie se nadaju da će trenutna studija dovesti do uspeha – kao i da će njeni rezultati napraviti proboj u lečenju dece s autizmom svuda u svetu.

Izvor: https://tinyurl.com/l2rgeal